Progresso das terapias genéticas inicia novo capítulo na medicina

Progresso das terapias genéticas inicia novo capítulo na medicina

Os novos medicamentos de terapias genéticas podem causar uma mudança no modelo de negócios da indústria farmacêutica

8 ago, 2016
Cura de doenças genéticas raras está prestes a se tornar uma realidade comercial (Fonte: Reprodução/123RF)

A cura de doenças genéticas raras, tanto em crianças quanto em adultos, há algum tempo era apenas um sonho, mas agora está prestes a se tornar uma realidade comercial. Os tratamentos genéticos usam o DNA que não sofreu alterações e o inserem nas células, com frequência por meio de vírus. Uma vez dentro da célula, o novo DNA produz uma proteína antes inexistente no organismo e reverte o problema genético.

Na última semana de julho, a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA anunciou que pretende acelerar a aprovação de dois novos medicamentos para o tratamento de doenças genéticas raras. Um deles, fabricado pela Pfizer e pela empresa de biotecnologia Spark Therapeutics, destina-se ao tratamento de doentes com hemofilia B, que, em razão da deficiência do fator IX, sofrem hemorragias nas articulações, músculos e órgãos internos.

O outro medicamento, fabricado por uma empresa especializada em terapia genética, AveXis, é específico para o tratamento de uma doença neuromuscular grave. Esses avanços científicos têm atraído grandes investimentos. No final de julho, Audentes, uma empresa de biotecnologia genética, arrecadou US$ 75 milhões com a venda de ações para o público pela primeira vez.

Apesar do número pequeno de medicamentos para tratamentos genéticos aprovados no mundo, as pesquisas duplicaram desde 2012, segundo analistas da Datamonitor Healthcare. O medicamento SPK-RPE65 da Spark Therapeutic, que recupera a visão de pessoas com retinite pigmentosa, uma doença hereditária que causa a degeneração da retina, é provável que seja aprovado em breve nos EUA.

Porém, em geral, as doenças genéticas são extremamente raras. A empresa farmacêutica GlaxoSmithKline (GSK) obteve a aprovação para comercializar o remédio Strimvelis na Europa. O tratamento desenvolvido no hospital San Raffaele, em Milão, cura a ADA-SCID, uma doença imunológica quase sempre fatal no primeiro ano de vida. Por ano, só 15 pacientes são diagnosticados com essa doença na Europa. É difícil atrair projetos de financiamento de pesquisas de doenças tão raras e, por isso, o progresso é mais lento nesse campo.

Até o momento, a GSK não anunciou o preço de venda do Strimvelis. Martin Andrews, o diretor de pesquisa de doenças raras da empresa, disse que é inútil lançar um medicamento no mercado que ninguém possa comprá-lo, então a GSK pretende vendê-lo por um preço mais reduzido possível. Mas a empresa também quer ter um retorno em seu investimento, disse Andrews.

As lições aprendidas com o desastre comercial do medicamento Glybera, o primeiro medicamento de terapia genética vendido na Europa, ainda repercutem. O remédio é utilizado no tratamento de pacientes com uma rara deficiência da lipoproteína lipase, que causa crises de pancreatite, apesar de uma dieta com baixo teor de gordura. Ao preço de US$ 1 milhão, só foi comprado uma vez desde 2012.

Andrews prevê que um número maior de pacientes com doenças genéticas e de terapias eficazes para tratá-las irá estimular a criatividade da indústria farmacêutica. A GSK está investindo na informatização para reduzir o custo da terapia genética. Na opinião de Keith Thompson, CEO da Cell and Gene Therapy Catapult, existe uma “competição mundial” entre as empresas na conquista de mercados e na diminuição do custo dos tratamentos. O progresso das terapias genéticas deu início a um novo capítulo na história da medicina e, talvez, provoque uma mudança no modelo de negócios da indústria farmacêutica.

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